Perspectives of gene therapy ; Perspectivas da terapia gênica

O conceito de terapia gênica é simples: introduzir material genético na célula com o objetivo de interceder na progressão de uma doença. Mesmo com uma definição de fácil entendimento, na verdade o campo de estudo da terapia gênica é rico em tecnologias inovadoras, conhecimentos e práticas interdisciplinares. O desenvolvimento e aplicação de terapia gênica encontram desafios significativos iguais como qualquer tratamento ainda em fase experimental, mas também enfrentam dificuldades próprias devidas ao uso de material biológico como agente farmacológico. Esta pequena revisão apresenta alguns conceitos básicos sobre a tecnologia e aplicação de terapia gênica e serve como base para uma discussão sobre o importante papel da associação entre pesquisa básica e clínica no desenvolvimento desta nova abordagem terapêutica. A contribuição dos conhecimentos dos especialistas em aspectos básicos e clínicos permite que tanto a tecnologia quanto a aplicação de terapia gênica em pacientes rapidamente recebam os benefícios do progresso da ciência. No Brasil, a terapia gênica se encontra em fase precoce quando comparado com vários países ao redor do mundo, porém nossos avanços são significativos e existem excelentes perspectivas de crescimento. ; The concept of gene therapy is really quite simple: delivery of genetic material to cells with the objective of impacting the progression of a disease. Even with this easy to understand definition, the field of gene therapy is actually rich in technologic innovations and interdisciplinary knowledge and practice. The development and application of gene therapy encounter significant challenges just as is seen with any experimental treatment, but also encounters additional difficulties that are particular to the use of biological material as a pharmacological agent. This short review will present a few basic concepts about the technology and application of gene therapy and will provide the basis for discussing the important role that is played by the association of basic and clinical ...